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基因编辑疗法明星企业拟IPO新技术进展如何

放大字体  缩小字体 发布日期:2019-10-08 作者:责任编辑NO。蔡彩根0465

导读

到目前为止,该公司一切研讨仍处于临床前阶段,后续研讨本钱昂扬,继续亏本且成果不知道

基因疗法是近年来生物医学抢手研讨范畴,跟着科学家对人体遗传学奥妙的不断破解,经过润饰基因以医治疾病越来越成为可能。图/视觉我国

文|记者马丹萌 实习记者 李兰馨

基因疗法为疾病医治供给新挑选,但研讨投入不菲。由麻省理工学院科学家张锋等人创建的Beam Therapeutics近来正式向美国证券买卖委员会(SEC)递交了纳斯达克上市请求,拟议买卖代码为“BEAM”,方案募资1亿美元。

Beam Therapeutics成立于2017年,是全球首个使用单碱基修改技能开发全新疗法的公司。其创始人包含张锋和博德研讨所教授刘如谦,以及麻省总医院病理学研讨团队副主任J. Keith Joung,三人均为基因修改范畴的领军者。

据Beam Therapeutics公司介绍和PitchBook渠道显现,Beam Therapeutics已从危险出资基金、医疗保健专用基金等地筹集了约2.24亿美元的资金。但到目前为止,该公司一切研讨仍处于临床前阶段,后续研讨本钱昂扬,且成果不知道。

新的基因修改东西

Beam Therapeutics的核心技能名为碱基修改。该技能由刘如谦团队经过改造CRISPR系统开发,科学家可经过化学办法改写组成DNA的碱基对。2017年,该技能曾被《科学》杂志评为年度“十大打破技能”,《科学》杂志其时称碱基修改有“巨大的潜力”,并以为终究可能在医疗上有所使用。刘如谦自己则当选《天然》杂志2017年的年度十大人物。

在碱基修改办法呈现前,CRISPR(一类DNA重复序列)一般与其相关蛋白Cas结合,进行基因修改。后者又称为“分子剪刀”,其所带着的“导游”可指引其与前述DNA序列配对,一旦发现该序列,“分子剪刀”就会将其切开,但该技能客观上存在脱靶,即切开过错等问题,且常常难以检测。

CRISPR-Cas9作为基因修改东西,专利权终究归属为张锋。该技能曾被南边科技大学原副教授贺建奎用于“基因修改婴儿”,但由于其无视科学约束及道德底线,该实验在上一年发布后引起轩然大波。(详见财新网“特稿 |‘基因修改婴儿’失利后”)

抢手且烧钱

基因疗法是近年来生物医学抢手研讨范畴,跟着科学家对人体遗传学奥妙的不断破解,经过润饰基因以医治疾病越来越成为可能。

2012年,荷兰UniQure公司的Glybera在欧洲获批,成为世界上首个基因医治药物,虽然该药尔后在2017年宣告退市,但在其时,美国国立卫生研讨院(NIH)显现,仅在美国注册的基因疗法临床实验就已达到约3000项。传统制药巨子公司葛兰素史克、诺华、辉瑞、赛诺菲等都经过收买或协作办法进入这一范畴。

新的基因修改东西不断呈现,基因疗法的开展也引发本钱重视。ARCH Venture Partners联合创始人兼董事总经理内尔森(Robert Nelsen)在上世纪九十年代就曾出资过基因医治,但由于机遇过早,终究以亏本收尾,“十年后咱们又做了一次,你有必要承受危险。”内尔森说道。但他仍以为,基因修改技能所驱动的基因医治和细胞工程将会是革命性的,此类技能将使用于大部分严峻疾病。(详见财新网“记者手记|他曾投注CAR-T、基因修改技能、Illumina,下一个热门是什么?”)

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